罗氏计划降低SMA疗法的价格以与Biogen和诺华竞争硬盘

罗氏计划降低SMA疗法的价格以与Biogen和诺华竞争

目前，有两种批准的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗方法，分别是Biogen的Spinraza和Novartis的基因治疗Zolgensma。Spinraza的第一年定价为750,000美元，此后每年定价为375,000美元。诺华的Zolgensma被认为是一次性治疗，售价为210万美元中国机械网okmao.com。这使其成为生物制药行业最昂贵的一次性治疗。

罗氏（Roche）期望美国食品药品管理局（FDA）在5月24日之前批准其自身的SMA治疗方法risdiplam。该公司已建议，计划在价格上削减Biogen和Novartis，以弥补自己的价格市场。

SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，其特征是脊髓中的α运动神经元变性。这导致进行性肌肉无力和麻痹。根据《Orphanet罕见病杂志》，估计的发病率为6,000例中的1例至10,000例中的1例。

FDA于2019年5月批准Zolgensma治疗患有存活运动神经元1（SMN1）基因中双等位基因突变的SMA不足两岁的儿童。Zolgensma仅获准用于1型SMA。最严重的I型SMA 到2岁时几乎总是致命，到7个月时死亡率为50％，到12个月时死亡率为90％。

2009年的一项研究发现，在营养和呼吸保健方面，这些患者中有很大一部分生活在两岁以上。尽管有大量医疗保健服务，但II型和III型患者通常会成年，并且可能具有正常的预期寿命。Spinraza被批准用于所有类型。

罗氏制药（Roche Pharmaceuticals）首席执行官威廉·安德森（William Anderson）尚未报告risdiplam的实际预计价格，但表示将采取与2017年对诺和诺德（Novo Nordisk）和武田（Takeda）合并的血友病A药物Hemlibra定价相同的策略。

“在Hemlibra，我们的价格大约是旁路代理的一半，” Anderson在旧金山的JP Morgan Healthcare Conference上接受采访时说。“我们的目标是让价格不堪一击。”

由于Zolgensma是一种治疗方法而非治疗方法，因此Zolgensma很有可能成为SMA的治疗选择。尽管如此，分析家们预测risdiplam的年销售额可能会达到10亿美元，Biogen的Spinraza已经每年赚取约20亿美元。Spinraza和risdiplam可能会被视为老年患者的治疗方法。risdiplam优于Spinraza，它是一种口服药物，而Spinraza需要每四个月进行一次脊柱输注。

Zolgensma也正在老年患者中进行评估，但是由于安全方面的考虑，该试验已中止，尽管诺华希望FDA批准重新开始该试验。

诺华还在研究一种名为branaplam的SMA口服药物。去年12月，诺华生物医学研究所总裁杰伊·布拉德纳（Jay Bradner）表示，该公司对这种药物的热情不高，布拉德纳表示，诺华没有“看到在那里进行口服治疗的巨大机会，否则我们将开发这种分子”。进一步。”

从那以后，诺华稍微退缩了一点，称对branaplam的审判将继续进行，而向前迈进的决定将基于今年晚些时候的数据读出。

2019年11月，罗氏的risdiplam 在 SUNFISH 的关键部分2中达到了其主要终点，该部分评估了2-25岁2型或3型SMA患者的risdiplam。与安慰剂相比，主要终点是一年后运动功能测量32（MFM-32）量表的基线变化。

Risdiplam是一种研究性存活运动神经元2（SMN2）剪接修饰剂。它旨在增加和维持中枢神经系统和周围组织中SMN蛋白的水平。

寻常型鱼鳞病

染色体异常的原因

上火喉咙痛吃什么药

治疗失眠多梦

徐杰会呼吸的痛